我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

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2019年
06/13
11:46
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原标题:(我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病)

据新华社上海6月12日电(记者 王琳琳)有着“奇异铰剪”之称的基因编纂手艺被视作霸占人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《天然》在线宣布了我国科学家的最新效果,中科院脑智卓着中间杨辉团队及其合作者开辟出一种编纂效果更精准的“平安铰剪”——ABE(F148A),缩短了霸占稀有病的临床试验时候。

该团队发明,现有“铰剪”不只存在剪切“失误”风险,并且损坏了大批核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

人类已知稀有病有7000多种,环球患者数亿人,约95%的稀有病无有用医治药物,一旦抱病毕生随同。科学界正尝试用基因编纂手艺处理稀有病困难。“理论上,应用基因编纂手艺就能让患者重获康健。但由于剪切平安性没法包管,现在环球只要少数几种基因编纂‘铰剪’最先临床试验。”杨辉说。为大幅下降基因“铰剪”的失误率、同时不损坏核糖核酸,该团队开辟出了一种“平安铰剪”——ABE(F148A),效果对照注解,“平安铰剪”不只可以或许越发精准地剪切基因,并且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大下降。

业内专家以为,该基因编纂“铰剪”平安性更好,有望更快推向临床,第一步可用于医治病情较严峻的稀有病,比方地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,然后可逐步用于常见病医治,比方心血管病、神经退行性疾病等。


原标题:我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病
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